一般情況下，分子靶向藥物是在分子生物學、分子遺傳學理論基礎上出現的新葯。具體內容如下：
分子靶向藥物相對於傳統化療藥物有很多優勢，形成了一門治療腫瘤的新領域，為腫瘤的治療提供了一種副作用較小的方法。近20年來，人類對腫瘤細胞生物學和遺傳學的認識有了較大的發展，對癌基因、抑癌基因、細胞凋亡、腫瘤血管形成等的研究也由細胞生物學水平轉變到分子生物學水平，許多新的概念包括信號傳導、細胞周期、DNA修復等已經得到臨床驗證。因此，大量以腫瘤細胞水平表達為靶點的新的抗腫瘤藥物不斷問世，並逐漸走向臨床。
分子靶向藥物一般有細胞信號轉導分子抑製劑、新生血管抑製劑、單克隆抗體藥物、轉錄因子抑製劑、蛋白酶小體抑製劑、L－門冬醯胺酶製劑等。